El anticuerpo monoclonal denominado trastuzumab se utiliza para tratar a pacientes que padecen un cierto tipo de cáncer de mama. Se obtiene a partir de la introducción de la secuencia del ADN que codifica el anticuerpo en una línea celular de ovario de hámster chino (CHO) mediante técnicas de recombinación e ingeniería genética: [2 puntos]
a) Defina enzima de restricción, ADN recombinante, vector y terapia génica. [1,2 puntos]
b) Cite cuatro ejemplos de aplicaciones de organismos modificados genéticamente. [0,8 puntos]
Enzima de restricción. Es una endonucleasa, de origen bacteriano, capaz de reconocer una secuencia corta y específica de nucleótidos en el ADN —llamada diana o sitio de restricción— y de cortar las dos cadenas precisamente en ese punto. Se las conoce como "tijeras moleculares" porque permiten trocear el ADN de forma reproducible; muchas de ellas cortan de manera escalonada y dejan extremos cohesivos, lo que facilita después el empalme de fragmentos de distinta procedencia.
ADN recombinante. Es una molécula de ADN construida artificialmente in vitro uniendo fragmentos de ADN procedentes de organismos distintos, gracias a las enzimas de restricción, que los cortan, y a la ADN ligasa, que los empalma. Es el fundamento de la ingeniería genética: el plásmido con el gen humano de la insulina es un ADN recombinante.
Vector. Es la molécula de ADN capaz de incorporar el fragmento de ADN extraño que se quiere transferir, de introducirlo en la célula hospedadora y de replicarse dentro de ella, de manera que el gen insertado se multiplique y se exprese. Los vectores más habituales son los plásmidos bacterianos y los virus modificados.
Terapia génica. Es la técnica que consiste en introducir material genético en las células de un paciente con fines terapéuticos: reemplazar o corregir un gen defectuoso, silenciar uno cuya expresión resulta perjudicial o dotar a las células de una función nueva. A diferencia de los tratamientos convencionales, actúa sobre la causa de la enfermedad y no solo sobre sus síntomas.
Microorganismos modificados para producir fármacos. Se introduce en una bacteria o en una levadura el gen humano de una proteína de interés y el microorganismo la fabrica en grandes cantidades: así se obtienen la insulina, la hormona del crecimiento, el factor VIII de la coagulación y vacunas recombinantes como la de la hepatitis B. Es el mismo principio que emplea el trastuzumab del enunciado, aunque este se produzca en células de mamífero.
Microorganismos y plantas empleados en biorremediación. Bacterias capaces de degradar hidrocarburos tras un vertido de petróleo, o plantas que acumulan metales pesados y permiten descontaminar suelos y aguas.
Plantas transgénicas de interés agrícola. Cultivos resistentes a plagas, a herbicidas o a las heladas, tomates de maduración retardada o el arroz dorado, enriquecido en
-caroteno para combatir la carencia de vitamina A.
Animales modificados genéticamente. Se emplean como modelos de enfermedades humanas y para ensayar fármacos, para producir proteínas terapéuticas en su leche, para mejorar el rendimiento de especies ganaderas o piscícolas y, como el cerdo del que se han eliminado los genes que provocan el rechazo, para obtener órganos destinados a xenotrasplantes.